对内蒙古自治区十四届人大二次会议
第676号建议的答复
王慧博代表：
您提出的关于争取把治疗庞贝病的药物“美而赞”纳入国家医保目录的建议收悉，答复如下：
自基本医疗保险制度建立以来，国家层面已经先后发布9版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到3088个，用药范围不断扩大，医疗保障能力明显提升。
目前，全国统一使用国家《2023年药品目录》。《国家医保局、人力资源社会保障部关于印发国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）的通知》（医保发〔2023〕30号）中明确要求：各地要严格执行《2023年药品目录》，不得自行调整目录内药品品种、备注和甲乙分类等内容。
同时，《国家医保局 财政部关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（医保发〔2021〕5号）中也强调：“各地在基本制度框架之外不得新设制度，地方现有的其他形式制度安排要逐步清理过渡到基本制度框架中。”、“国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品。”
《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定，坚持“保基本”的功能定位，既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与基本医疗保险基金和参保人承受能力相适应。目前，药品目录调整工作采用申报制，符合条件的目录外西药和中成药，一律由企业按程序申报，经审核通过后纳入评审范围。独家药品一律经过谈判，最终决定是否纳入医保目录。目前，国家医保局通过医保谈判等形式，在去年目录内罕见病用药的基础上，今年新纳入了15种罕见病用药，现已经陆续将80余种治疗罕见病的药品纳入医保目录。但对于部分价格特别昂贵的罕见病用药，由于远超基本医保基金保障水平，暂时无法纳入基本医保支付范围。
经查询，建议中提到的药品注射用阿糖苷酶α（商品名美而赞）目前未纳入国家医保药品目录，按照相关文件要求，自治区医保局也无权将其纳入医保药品目录。
一直以来，我局高度重视罕见病患者用药保障工作，开展内蒙古自治区罕见病患者用药情况统计，及时将收到的患者需求反映给国家医保局。国家医保局通过谈判逐步将符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录，提高参保患者医疗保障水平。
下一步，自治区医保局将持续关注罕见病患者用药问题。如国家医保局将相关罕见病用药列入医保药品目录或出台其他支付政策，我局将及时纳入医保支付范围予以保障。
感谢您对内蒙古自治区医疗保障工作的关心和支持。
内蒙古自治区医疗保障局
2024年6月17日
